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Bitte spenden Sie!
SMARD
(Spinale Muskelatrophie mit Atemnot Typ 1)
ist eine Nervenerkrankung, verursacht durch einen sehr seltenen Gendefekt.
Sie führt dazu, dass Säuglinge bzw. Kleinkinder Kontrolle über ihre
Muskulatur verlieren. Mit der Folge schwerer Atemnot, durch Lähmung
des Zwerchfells. Die Kinder haben meist nur eine
sehr kurze Lebensdauer von sechs Wochen bis wenigen Jahren.
Bis jetzt gibt es keine Möglichkeit, die Krankheit zu heilen.
Gibt es Hoffnung?
Ja! Tatsächlich hat ein Forscherteam in den USA vielversprechende Ansätze zur Entwicklung einer Gentherapie gefunden. Die klinische Studie hierzu konnte Ende letzten Jahres starten und bringt Hoffnung für die Betroffenen.
Kann ich helfen?
Ja! Um die Forschung voranzutreiben und vielleicht die Rettung von Patienten zu ermöglichen, brauchen wir finanzielle Unterstützung.
Jede Spende hilft diesen Kampf gegen die Zeit zu gewinnen!
Die Geschichten der SMARD-Kinder
Die kleine Hamburgerin Jule wird bald acht Jahre alt.
Seit ihrer Geburt leidet sie an SMARD. Es lähmt bereits ihre Muskulatur.
Mudi ist 3 Jahre alt und schon seit Beginn seines kleinen Lebens stark beeinträchtigt.
Nach schwierigen Zeiten der vermeintlichen Aussichtslosigkeit
gibt es nun einen Funken Hoffnung für sie und ihre Familien.
Gemeinsam mit SMASHSMARD USA (www.smashsmard.org)
setzen wir uns für die Finanzierung und Förderung von Studien zur
Bekämpfung von SMARD ein.
Helfen Sie mit!
Gerne stellen wir Ihnen eine Spendenquittung aus.
SMASHSMARD Deutschland e.V.
IBAN: DE37 2005 0550 1500 3591 85
BIC: HASPDEHHXXX
Doch nicht nur für diese Kinder und alle SMARD-Betroffenen wären die Studien ein Glücksfall: eine erfolgreiche Studie wäre ein großer Schritt für die Gentherapie als solches und könnte auch Auswirkungen auf die Heilung anderer Gendefekte haben!
Weitere Informationen über SMARD
SMARD ist ein sehr seltener angeborenen Defekt auf dem Gen IGHMBP2. Dieser Gendefekt führt zu der Nervenerkrankung Spinal Muscular Atrophie with Respiratory Distress: Ein wichtiges Protein wird nicht korrekt gebildet, wodurch Nervenzellen nicht richtig versorgt werden. Impulse aus dem Gehirn erreichen die Muskeln im Körper nicht ausreichend. Die Muskeln bilden sich zurück. Davon sind auch Zwerchfell und Atmung betroffen.
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